Erythrozyten-Reifungs-Aktivator (ERA)1

  • Ein Erythrozyten-Reifungs-Aktivator (ERA) kann die Bildung reifer roter Blutkörperchen fördern
  • ERA wird als Spritze unter die Haut verabreicht
  • Therapieziel ist das Erreichen einer Transfusionsfreiheit bzw. in geringerem Maße auf regelmäßige EK-Transfusionen sowie Eisenchelation angewiesen zu sein
  • ERA wirkt anders als ESA

Die chronische Anämie (Blutarmut) bei Patienten mit MDS ist die Folge einer Störung in der Bildung roter Blutkörperchen (Erythrozyten). Die Bildung der roten Blutkörperchen (Erythropoese) geschieht im Knochenmark: Blutstammzellen reifen schrittweise über mehrere Vorläuferzellen zu funktionstüchtigen roten Blutkörperchen heran. Die Erythropoese wird durch verschiedene Faktoren reguliert (z. B. über das Hormon Erythropoetin oder Proteine, die TGF-beta Liganden genannt werden). Im Fall von MDS ist häufig die körpereigene Produktion dieser Faktoren (z. B. zu wenig Erythropoetin oder zu viele TGF-beta Liganden) aus dem Gleichgewicht geraten, wodurch die Bildung reifer roter Blutkörperchen gestört ist. In manchen Fällen lässt sich das Gleichgewicht in der Erythropoese des Patienten mittels Erythrozyten-stimulierender Agenzien (Erythropoetin) wiederherstellen.

Zumeist aber stößt diese Therapie früher oder später an ihre Grenzen. Für bestimmte Patienten, die auf Erythropoetin nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind, kann eine Behandlung mit einem Erythrozyten-Reifungs-Aktivator (ERA) eine alternative Therapieoption darstellen. Der ERA hat das Potenzial, durch einen ESA-unabhängigen Wirkmechanismus das Gleichgewicht wichtiger Faktoren der Erythropoese wiederherzustellen, so dass rote Blutkörperchen effektiv gebildet werden können. Dadurch bietet der ERA bestimmten Patienten die Möglichkeit einer Transfusionsfreiheit bzw. in geringerem Maße auf regelmäßige EK-Transfusionen sowie Eisenchelation angewiesen zu sein. Das Medikament wird als Spritze unter die Haut verabreicht.